Genetic Recombination

#1

유전자 재조합 치료제의 특성

NEXBIO, Genetic Recombination Chapter #1
유전자재조합의약품이란?
  • 인체에 미량 존재하는 성분의 유전자를
    유전자조작기술을 이용하여 증폭한 후
    동물세포주에 삽입하여 대량 생산한
    펩타이드나 단백질을 유효성분으로 하여
    제조한 의약품

유전자재조합의약품의 특징
  • 분자량이 크고 구조가 복잡

  • 인체내 물질 또는 유사물질이므로
    외래물질에 비해 안정성을 가짐

  • 희귀난치병 치료제로 사용 가능

  • 개발에 진입 장벽이 높은 약품임
    개발이 어려우므로 바이오 약품을
    제조한 경험이 있는 소수의 글로벌
    제약회사와 경쟁함

유전자 재조합 제제의 특성
  • 세포주의 분자량이 크고 구조가 복잡함
    따라서, 약품개발의 난이도가 높음

  • 복잡한 생산공정으로 생산해야 함
    따라서, 제품의 제형에 대한
    고난이도의 기술 필요함

 해당 제제의 특성
  • 생산공정이 복잡하여 가격이 비싸지만
    기본적으로 인체에 있는 물질과
    동일 또는 유사한 물질로 만들어 짐
  • 화학합성의약품(Chemical)보다
    부작용은 적고 임상 성공률은 높으며,
    희귀성 난치성병 등 기존에
    화학합성의약품으로 치료하지
    못하는 희귀 질병에 치료 가능
  • 특정 질환을 타깃으로 하고
    효과적이고 부작용이 적음
First Advantage Points
 임상시험의 용이성
  • 혈우병은 난치성 희귀병이므로
    국제 혈우재단을 통해 공통된
    임상 가이드라인을 적용하여 임상기간 단축
  • 인체에 없거나 부족한 필수 인자를
    투여하는 구조이므로 임상 성공 확률 매우 높음
    (녹십자 등 선행 제품 적용)
  • 인체에 없거나 부족한 필수 인자를
    투여하는 구조이므로 전체 임상 단계 중 제 1상의
    (비환자(일반인)시험) 생략으로
    인하여 임상시험 기간을 대폭 단축

Second Advantage Points