Hemophilia A

#1

혈우병이란 무엇인가?

NEXBIO, Hemophilia A Chapter #1
What is the Hemophillia A?
혈액응고인자의 선천적
결핍에 의한 출혈성 질환
혈우병 치료

+ 부족한 응고 인자를 보충해 주는 방법
+ VIII 인자 제제와 IX 인자 제제가 사용됨

혈우병의 분류

+ 혈우병 A - 응고인자 VIII 인자 결핍이 원인 (80 - 85%)
+ 혈우병 B - 응고인자 IX 인자 결핍이 원인 (10% - 15%)

Hehophilia A - Case 01

무릎의 급성 혈관절증

Hehophilia A - Case 02

혈우병환자의 혈종 증상

A Characteristic of Hemophilia A
혈우병의 특징
*유전양식
  • 성염색체 열성
    (X염색체 결함에 의해 발생)
  • 환자는 남자에게 발생
    (여자는 무증상의 보인자로 출혈 경향을 보이지 않음)
  • 발생 빈도는 출생 남아 5,000~10,000명당 1명
  • 인종에 따른 발생빈도의 차이는 없음

First Fact of Hemophilia A

혈우병환자는 혈액응고인자가 부족하므로 평생 Factor Vlll을 지속적으로 공급받아야 생존 가능함

Second Fact of Hemophilia A

세계적으로 혈우병 환자에 대한 약가 비용은 각 국가 정부에서 지원하고 있음
#2

혈우병 치료제 시장의 특징

NEXBIO, Hemophilia A Chapter #2
*혈우병의 특성
  • 만성적인 병
  • 환자 Pool이 적음
  • 남성, 젊은 층의 환자 비중이 높음
  • 혈관에 직접 주입해야 함
  • 선진국에서는 정상인과 수명이 비슷
  • 부족한 혈액응고인자 지속적 보충해야 함

    - 1세대, 2세대 제제는 감염우려 있음
    - 3세대 제제는 개발이 어려움

*치료제 시장의 특성
  • 계속적으로 외부에서 혈액응고인자를
    주입해줘야 하므로 약제에 대한 의존도가 높음
  • 낮은 유병율,
    70% not diagnosed, 75% untreated
  • 유전병, 진단율이 높아짐
  • 주사제제 형태로 치료
  • 체계적이고 지속적인 치료 필요
  • 높은 기술력 필요
#3

혈우병 치료제 세계시장 현황

NEXBIO, Hemophilia A Chapter #3
현재 전세계 혈우병 치료제의
시장 규모는 약 105억 달러로
추산되며, 5%이상 성장세

(※ 2018년 Grand View Research, Inc. 참조)

  • 2012년 기준 전세계 시장규모 105억
    USD(약 10조원) 시장(1, 2, 3세대 합계)
  • 2010년 기준 최근 3년 간 연 5%이상 성장
    (세계 5대 의약 규모)
  • 2010년 기준 중국시장규모 약 6,000억원
    (매년 15%이상 성장, 2020년경 년 3조 이상 예상)
  • 동남아(베트남, 미얀마, 인도네시아 등)
    경제 고속성장으로 수요 급성장
  • 시장현황 (현재 3개 메이커 생산 중)
    - Baxter : 시잠점유율 51% (28.5억달러) ; Recombinate, ADVAT
    - Bayer : 시장점유율 24% (13.5억달러) ; Kogenate, KogenateFS
    - Wyeth : 시장점유율 10% (5.6억달러) ; Refact, Xyntha